Hopp i kampen mot den globala organbristen: Grisnjurar godkända för kliniska prövningar

Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har godkänt den första storskaliga kliniska prövningen av njurtransplantationer från genetiskt modifierade grisar. Därmed övergår testerna från isolerade fall till systematisk utvärdering på flera patienter. Beslutet kan innebära ett genombrott för xenotransplantation, ett område som allmänt betraktas som en potentiell lösning på den globala organbristen.

Den 8 september meddelade det Cambridge-baserade bioteknikföretaget eGenesis att FDA hade beviljat IND-godkännande (Investigational New Drug) för grisnjuren EGEN-2784. Godkännandet banar väg för en klinisk fas 1/2/3-studie som ska utvärdera organets säkerhet, tolerabilitet och effektivitet under en 24-veckorsperiod.

Till skillnad från tidigare engångstransplantationer kommer den nya prövningen att omfatta flera patienter som behandlas parallellt inom ramen för en strukturerad studie. Forskningen leds av ett tvärvetenskapligt team vid Massachusetts General Hospital, som består av transplantationsspecialisten Leonardo V. Riella och kirurgerna Tatsuo Kawai och Nahel Elias, och projektet stöds även av industripartners som Eledon, Apellis och Karius.

Tidiga framgångar med njurtransplantationer från gris

Läkare vid Massachusetts General Hospital har redan rapporterat om tidiga framgångar. Sextiosjuårige Tim Andrews har levt utan dialys i mer än sju månader sedan januari 2025 - längre än någon tidigare patient med ett grisorgan. Samtidigt skrevs 54-årige Bill Stewart, som fick en EGEN-2784-njure i juni 2025, ut bara en vecka efter operationen.

Organen från eGenesis utvecklas med hjälp av en specialiserad genomredigeringsplattform som integrerar tre typer av modifieringar: borttagning av antigener som orsakar avstötning, tillägg av mänskliga gener för att förbättra kompatibiliteten och inaktivering av endogena retrovirus. Enligt eGenesis är man för närvarande det enda företaget som tillämpar alla tre strategierna samtidigt.

Hopp i kampen mot organbristen

Enligt eGenesis genomfördes endast 28.000 njurtransplantationer under 2024, trots att mer än 800.000 amerikaner led av allvarlig njursjukdom. Femårsdödligheten för dialyspatienter är över 50% - högre än för många cancerformer. Och problemet sträcker sig långt utanför USA och utgör en global utmaning.

Tidiga försök med xenotransplantation med organ från apor på 1960-talet misslyckades, men dagens kombination av genomredigering och rigorösa kliniska tester utgör en viktig milstolpe. eGenesis VD Mike Curtis beskrev det som "ett avgörande steg mot att övervinna den globala organbristen" Om säkerheten och effektiviteten hos EGEN-2784 bekräftas kan det långvariga målet med tillförlitliga, lättillgängliga donatororgan äntligen bli verklighet.