Genmodifiering hjälper man med typ 1-diabetes att producera sitt eget insulin

I ett stort genombrott för medicinen har en 42-årig man med typ 1-diabetes sedan 37 år tillbaka fått en transplantation av genetiskt modifierade ö-celler från en 60-årig donator, helt utan behov av immundämpande läkemedel. Resultatet - som publicerades i en artikel i New England Journal of Medicine - beskriver ett nytt förfarande som en dag skulle kunna erbjuda ett botemedel mot sjukdomen.

Före försöket hade patienten en "odetekterbar" nivå av insulinproduktion. Inför försöket använde forskarna CRISPR-Cas12b-genredigering för att göra dem immuna mot patientens immunsystem. För att göra detta tog de bort HLA-proteiner som fungerar som främmande identifierare och lade sedan till CD47, ett protein som fungerar som en "ät inte mig"-signal. Genom 17 separata injektioner förde läkarna in cirka 80 miljoner manipulerade celler i patientens system.

För observationens skull sa forskargruppen att de inkluderade vissa redigerade och delvis redigerade celler. Patientens immunsystem attackerade och förintade omedelbart dessa celler. Å andra sidan ignorerade hans immunsystem helt de hypoimmuna cellerna, som överlevde och producerade insulin under den 12 veckor långa studieperioden.

Mätningar av C-peptid under studien bekräftade att cellerna på öarna framgångsrikt integrerats och producerade insulin. Även om detta fortfarande är en proof-of-concept-studie ger den hopp om en alternativ väg till behandling av typ 1-diabetes som besparar patienten besväret med frekventa insulininjektioner och immunsuppressiva medel som har skadliga biverkningar.