Framgångsrikt försök på människa: Forskare programmerar cancerbekämpande T-celler som replikerar sig själva

I en banbrytande klinisk studie har ett team av UCLA-forskare framgångsrikt använt en patients egna omprogrammerade stamceller för att skapa en bestående, intern fabrik för cancerdödande immunceller. Studien, som publiceras i Nature Communications, beskriver en ny "tandemterapi" som kan lösa en av de största utmaningarna inom immunterapi mot cancer - T-cellsbehandlingarnas kortvariga effektivitet.

Nuvarande T-cellsbehandlingar ger ofta en kraftfull initial respons, men de konstruerade cellerna kan bli utmattade och förlora sin funktion med tiden. Den nya UCLA-metoden, som testats i en klinisk fas I-studie, motverkar detta genom att använda två separata cellinfusioner. Patienterna får först en standardinfusion av T-celler som är konstruerade för att angripa tumörer med NY-ESO-1-antigenet. En dag senare får de en andra infusion av sina egna genetiskt modifierade blodbildande celler, som formellt kallas hematopoetiska stamceller (HSC).

Dessa HSC fungerar som en långsiktig, självförnyande källa som genererar nya T-celler direkt i kroppen. Avgörande är att dessa nya T-celler uppvisade tumörspecifik funktionalitet utan "några tecken på anergi eller utmattning", vilket är ett direkt svar på den främsta svagheten hos befintliga behandlingar.

Vi har visat att det är möjligt att omprogrammera en patients egna stamceller för att skapa ett förnybart immunförsvar mot cancer. Det är inte ett botemedel ännu... men det pekar mot en framtid där vi inte bara behandlar cancer - vi förhindrar att den kommer tillbaka. - Dr Theodore Scott Nowicki, en av huvudförfattarna till studien.

De manipulerade stamcellerna har också en inbyggd säkerhetsfunktion: en "självmordsgen" som kallas sr39TK. Denna gen gör det möjligt för läkare att spåra cellerna i kroppen med hjälp av PET-skanningar och ger ett sätt att förstöra dem om någon oväntad toxicitet uppstår.