Klinisk prövning: Genterapi kan bespara vissa diabetespatienter från frekventa DME-injektioner

4D Molecular Therapeutics (4DMT) publicerade nyligen 60-veckorsdata från en klinisk studie med bolagets genterapi - 4D-150. Terapin kodar för aflibercept och en hämmande sekvens för VEGF-C (vascular endothelial growth factor C). Aflibercept är ett anti-VEGF-läkemedel som användes som aktiv kontroll i denna studie.

Resultaten gav belägg för 4D-150:s effekt vid behandling av DME. Patienter som fick fas 3-dosen av 4D-150 uppvisade en ökning på 9,7 bokstäver i bästa korrigerade synskärpa (BCVA) och en minskning på 174 mikrometer i tjockleken på det centrala subfältet (CST). Dessa resultat tyder på både visuella och anatomiska förbättringar.

Patienter som behandlades med fas 3-dosen av 4D-150 efter tre laddningsdoser med aflibercept behövde 78% färre kompletterande injektioner än de som fick den beräknade användningen av on-label aflibercept 2 milligram var 8:e vecka. Jämfört med dem som fick lägre doser av 4D-150 klarade sig patienter som fick fas 3-dosen också bättre, med en minskning av antalet kompletterande injektioner med 58%. Fyra av nio patienter som fick fas 3-dosen var injektionsfria, medan endast 1 av 11 av dem som fick lägre doser kunde uppnå samma resultat.

Resultaten presenterades nyligen av David Almeida vid det 43:e årliga vetenskapliga mötet för American Society of Retina Specialists (ASRS).

4D-150 har potential att i grunden förändra behandlingen av DME genom att minska behandlingsbördan med en produkt som har en designad följsamhet, samtidigt som den ger en meningsfull och varaktig synförbättring. - David Almeida.

Behandlingen med 4D-150 tolererades väl av deltagarna i denna studie. Ingen intraokulär inflammation observerades vid någon tidpunkt och ingen av deltagarna behövde ändra sin behandling med topikala kortikosteroider. Under studien förekom inga fall av hypotoni, endoftalmit, vaskulit, koroidal effusion eller ocklusion av retinal artär. Det genomsnittliga intraokulära trycket förblev också inom normala gränser.

Visste du att? Cirka 5,3% av diabetespatienterna har DME (studie från 2014).